[所屬分類:行業(yè)動態(tài)] [發(fā)布時(shí)間:2026-5-13] [發(fā)布人:楊曉燕] [閱讀次數(shù):] [返回]

全球首創(chuàng)干細(xì)胞療法即將在日本獲批
作者：文樂樂  來源：中國科學(xué)報(bào)
山東拓普生物工程有限公司  http://www.521google.com.cn
日本厚生勞動省已批準(zhǔn)兩款首創(chuàng)藥物的有條件上市。但部分研究人員指出，這兩種由重編程干細(xì)胞制成的療法——Amchepry和ReHeart，尚未達(dá)到成熟階段。
“這是一項(xiàng)高風(fēng)險(xiǎn)的監(jiān)管實(shí)驗(yàn)。”美國加利福尼亞大學(xué)戴維斯分校的干細(xì)胞研究專家Paul Knoepfler說。
由日本住友制藥公司與Racthera公司聯(lián)合研發(fā)的用于帕金森病治療的Amchepry，目前已對7名患者進(jìn)行了試驗(yàn)；日本Cuorips公司研發(fā)的用于治療重度心力衰竭的ReHeart，已對8名患者進(jìn)行試驗(yàn)。
Knoepfler認(rèn)為，還需要開展更大規(guī)模試驗(yàn)以確保這些藥物安全有效。“目前看到的數(shù)據(jù)令人鼓舞，但討論這類產(chǎn)品的商業(yè)化還為時(shí)過早�！�
再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究人員長期致力于利用干細(xì)胞培育替代細(xì)胞，以治療多種疾病。
2006年，日本京都大學(xué)的山中伸彌與高橋和利提出了將成熟細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）的簡易方案，開辟了可轉(zhuǎn)化為多種細(xì)胞類型的新細(xì)胞來源。山中伸彌因該項(xiàng)研究成果榮獲2012年諾貝爾生理或醫(yī)學(xué)獎。
研究人員運(yùn)用該技術(shù)開發(fā)出Amchepry，該療法的流程包括采集志愿者血液細(xì)胞，將其重編程為iPS細(xì)胞，再誘導(dǎo)重編程細(xì)胞轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的祖細(xì)胞。神經(jīng)外科醫(yī)生隨后將這些細(xì)胞移植到帕金森病患者腦部進(jìn)行技術(shù)驗(yàn)證。
Amchepry目前已完成小規(guī)模I/II期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)主要評估安全性。研究人員在2025年報(bào)告稱未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，至少4名受試者表示震顫等癥狀得到緩解。
ReHeart同樣源自志愿者iPS細(xì)胞，但經(jīng)分化變?yōu)榱诵募〖?xì)胞，然后被培養(yǎng)成含1億個(gè)細(xì)胞的硬幣狀組織。這些組織被移植到缺血性心肌病患者的心臟中，以促進(jìn)心血管修復(fù)。
研究人員去年向美國胸外科協(xié)會（AATS）報(bào)告稱，在一項(xiàng)小型I期試驗(yàn)中，ReHeart顯示出安全性，并有幫助部分參與者提升身體活動能力的跡象。
日本千葉縣一所醫(yī)院的骨科醫(yī)生Hiroshi Kawaguchi認(rèn)為，這兩種藥物的臨床數(shù)據(jù)“非常薄弱”。他表示，兩項(xiàng)試驗(yàn)的規(guī)模均不足以評估療法風(fēng)險(xiǎn)，且試驗(yàn)缺乏對照組，無法準(zhǔn)確判斷其療效。
然而，在日本，完成探索性臨床試驗(yàn)的再生醫(yī)療產(chǎn)品可獲得“有條件且限時(shí)”的批準(zhǔn)。厚生勞動省專家小組已建議對這兩種藥物給予此類批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)最早將于3月獲批。
隨后，制藥商、保險(xiǎn)公司和醫(yī)療機(jī)構(gòu)將共同確定產(chǎn)品價(jià)格，由保險(xiǎn)方和患者共同承擔(dān)費(fèi)用。企業(yè)可在7年內(nèi)向特定人群銷售產(chǎn)品，并在此期間持續(xù)追蹤患者反應(yīng)以評估安全性和有效性。
住友制藥的發(fā)言人表示：“我們優(yōu)先考慮的是謹(jǐn)慎積累臨床證據(jù)，而非市場擴(kuò)張�！�
Kawaguchi認(rèn)為，這種監(jiān)管模式將藥物研發(fā)的資金與倫理成本轉(zhuǎn)嫁給患者、納稅人和保險(xiǎn)公司，同時(shí)削弱了臨床數(shù)據(jù)質(zhì)量。
他補(bǔ)充說，這些療法也可能存在風(fēng)險(xiǎn)。一些研究人員擔(dān)心重編程后的細(xì)胞可能轉(zhuǎn)化為腫瘤。Amchepry和ReHeart療法均需通過侵入性手術(shù)移植，且需后續(xù)服用免疫抑制劑，以防止志愿者來源的細(xì)胞被宿主身體排斥�！拔抑С謎PS細(xì)胞科學(xué)，但對缺乏充分證據(jù)的情況下就過早進(jìn)行商業(yè)化持質(zhì)疑態(tài)度�！�
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